【热点聚焦】

01 从无药可医到生命重启：派真助力超罕见病家庭架起生命之桥

2025年2月28日是第18个国际罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine”（不止罕见）。在这一特别的日子里，我们分享一位母亲为其9岁罕见病儿子“造药”的感人故事，期望能够启发和鼓舞更多罕见病患者家庭。

02 新型AAV病毒Ark313实现体内T细胞精准改造

近日，美国加州大学旧金山分校与杜克大学医学院的研究团队联合在《Immunity》杂志发表了一项研究，介绍了一种进化型AAV病毒Ark313，能够在体内对小鼠T细胞进行基因工程改造，评估了其在基因传递、基因编辑与靶向整合大型DNA载体中的潜力。

03 四川首次发布干细胞地方标准

四川省在成都前沿医学中心隆重举行了干细胞地方标准发布暨宣贯会。相关部门领导、委员会委员及行业专家齐聚一堂，共同见证《DB51/T3216-2024人牙来源间充质干细胞质量规范》和《DB51/T3217-2024人源干细胞库建设与管理规范》两项地方标准的正式发布，旨在推动干细胞行业的标准化发展。

04 天津自由贸易试验区基因与细胞治疗中心揭牌

近日，中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗中心的揭牌仪式在天津医科大学肿瘤医院举行，该中心标志着天津港保税区深化基因与细胞治疗产业布局的重要一步。

05 广州市第一人民医院成功完成华南首例戈谢病基因治疗

在广州市第一人民医院，血液内科的王顺清主任成功地为一名戈谢病患者进行了基因治疗，此次治疗成为华南地区在基因治疗领域的里程碑，显示了该院在CGT（细胞与基因治疗）方面的最新突破。

06 上海儿童医学中心首批杜氏肌营养不良症基因治疗成功

国家儿童医学中心与上海交通大学附属的上海儿童医学中心成功为一批患有杜氏肌营养不良症的儿童进行了基因替代治疗，并取得了良好的疗效，为该疾病的治疗开辟了新路径。

07 新华医院启动雷特综合征AAV基因治疗临床研究

上海交通大学医学院附属新华医院的余永国教授团队正式启动了国内首例雷特综合征基因治疗药物GCB-002的临床研究，为患者带来了新的治疗希望。

08 协同治疗脊髓损伤的创新方法

复旦大学华山医院的谢嵘团队与上海科技大学的李剑峰团队联合研究，通过甲泼尼龙替代LNP胆固醇组分，开发了新型的脂质纳米颗粒MP-LNP，能够精准递送编码C3转移酶的mRNA，以期在脊髓损伤领域中实现协同治疗。

【创新突破】

01 针对ALS的新治疗思路

来自多家机构的研究团队近日在预印本平台上发布了一项研究，提出利用AAV递送抗PC-OxPL的抗体片段，旨在阻断ALS患者脑脊液中的神经毒性成分，从而保护运动神经元并抑制TDP-43的异常聚集，为神经退行性疾病的研究提供了新的方向。

02 张锋团队发现全新基因编辑系统—TIGR-Tas

张锋团队在《Science》期刊上发表了关于TIGR-Tas的研究，揭示了一种新型、紧凑的RNA引导DNA靶向蛋白家族，该系统在基因编辑领域具有显著优势，可能会简化基因编辑疗法的实施。

03 AAV抗体的二期临床试验启动

Hansa Biopharma和Genethon宣布了针对Crigler-Najjar综合征患者的二期临床试验，目的是评估在应用imlifidase（创新免疫疗法）预处理后的基因治疗的安全性和有效性。

【资本速递】

01到2034年，mRNA治疗市场将达到4264亿美元

根据Precedence Research发布的报告，到2034年，全球mRNA治疗市场规模预计将达到4264亿美元，2025年至2034年期间的复合年增长率将达到8.28%。

02 国家纳米科学中心获得mRNA递送系统专利授权

国家纳米科学中心的“一种金属离子络合mRNA递送系统的制备方法及其产品和应用”专利已获得授权，标志着该领域研发的进一步推进。

在生物医疗的不断创新中，尊龙凯时始终关注并推动前沿技术的应用发展，助力行业前景更加光明。